Nuevo medicamento para la esclerosis multiple

La FDA ha aprobado un nuevo medicamento para la esclerosis múltiple. El nuevo medicamento, Ponvory, es un tratamiento oral que se toma una vez al día. Se ha demostrado que reduce las tasas de recaída anualizadas y las nuevas lesiones cerebrales en personas con EM. No hay cura para la esclerosis múltiple, pero se ha avanzado mucho en el desarrollo de nuevos medicamentos para tratarla.

Se está investigando para desarrollar nuevas y mejores terapias modificadoras de la enfermedad DMT para esta enfermedad del sistema nervioso central. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha aprobado hoy Mayzent siponimod en comprimidos para el tratamiento de adultos con formas recidivantes de esclerosis múltiple, que incluyen el síndrome clínicamente aislado, la enfermedad recidivante-remitente y la enfermedad secundaria progresiva activa. «La esclerosis múltiple puede tener un profundo impacto en la vida de una persona», dijo el doctor Billy Dunn, director de la División de Productos Neurológicos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «Estamos comprometidos a seguir trabajando con las empresas que están desarrollando opciones de tratamiento adicionales para los pacientes con esclerosis múltiple».

La EM es una enfermedad crónica, inflamatoria y autoinmune del sistema nervioso central que interrumpe las comunicaciones entre el cerebro y otras partes del cuerpo. La mayoría de las personas experimentan sus primeros síntomas de EM entre los 20 y los 40 años. La EM es una de las causas más comunes de discapacidad neurológica en adultos jóvenes y es más frecuente en mujeres que en hombres.

En la mayoría de las personas, la EM comienza con un curso remitente-recurrente, en el que los episodios de recaídas de empeoramiento de la función van seguidos de remisiones de períodos de recuperación. Estas remisiones pueden no ser completas y pueden dejar a los pacientes con algún grado de discapacidad residual. Muchos pacientes con EM, aunque no todos, experimentan algún grado de discapacidad persistente que empeora gradualmente con el tiempo.

En algunos pacientes, la discapacidad puede progresar independientemente de las recaídas, un proceso denominado esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP). En los primeros años de este proceso, muchos pacientes siguen experimentando recaídas, una fase de la enfermedad descrita como EMSP activa. La EMSP activa es una de las formas recidivantes de la EM, y los fármacos aprobados para el tratamiento de las formas recidivantes de la EM pueden utilizarse para tratar la EMSP activa.

Posteriormente, muchos pacientes con EMSP dejan de experimentar nuevas recaídas, pero la discapacidad sigue progresando, una fase denominada EMSP no activa. Este Día Mundial del Cerebro, el 22 de julio, la Federación Mundial de Neurología, está concienciando al mundo sobre la esclerosis múltiple EM. En la actualidad, esta enfermedad degenerativa no tiene cura conocida y hay pocos candidatos a fármacos nuevos con el potencial de «detener», revertir o reparar el daño que causa. La organización sin ánimo de lucro espera ahora que la comunidad científica haga un gran avance en la investigación y el posible tratamiento de la EM.

Los tres primeros tratamientos a largo plazo para la esclerosis múltiple estuvieron disponibles entre principios y mediados de la década de los 90 y fueron apodados los fármacos «A-B-C» por sus nombres comerciales: Avonex®, Betaseron® y Copaxone®. Se trata de interferón beta-1a, interferón beta-1b y acetato de glatiramero, respectivamente. En 2002, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó otro interferón, Rebif® interferón beta-1a, para el tratamiento a largo plazo de la EM. Se trata del mismo fármaco que Avonex, pero se inyecta de forma diferente y en dosis más frecuentes y elevadas.

En 2009, también se aprobó Extavia® interferón beta-1b. Se trata del mismo medicamento que Betaseron y se administra en las mismas dosis, pero se comercializa bajo una marca diferente y por una empresa farmacéutica distinta. En 2014, Plegridy® peginterferón beta-1a se convirtió en el undécimo DMT aprobado para el tratamiento a largo plazo de las formas recidivantes de la esclerosis múltiple, y en el quinto medicamento con interferón aprobado para la EM. Plegridy es una versión pegilada del interferón beta-1a.

La pegilación es una modificación química de una molécula, en este caso la de interferón beta-1a, que prolonga su vida media, es decir, el tiempo que un fármaco permanece activo en el organismo antes de ser metabolizado o eliminado. Un ensayo clínico multicéntrico de fase 3 recientemente finalizado ha descubierto que un fármaco inmunomodulador puede silenciar la actividad inflamatoria de la enfermedad en una gran mayoría de pacientes con esclerosis múltiple recidivante EMR, la forma más común de la enfermedad, en la que los síntomas aparecen y desaparecen. La EM es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunitario del organismo ataca y destruye las vainas aislantes que normalmente ayudan a acelerar la señalización en las vías nerviosas del cerebro y de todo el cuerpo.

La esclerosis múltiple afecta a cerca de un millón de personas en Estados Unidos y afecta a los nervios del cerebro y la médula espinal en la flor de la vida, lo que acaba por incapacitar a muchos pacientes. El Dr. Stephen Hauser, médico-científico de la UCSF y destacado defensor de la utilización de las células B para tratar la EM, fue uno de los principales asesores en el diseño del protocolo del ensayo clínico de fase 3 ASCLEPIOS, y es correspon